科研平台

2021年，脑认知与脑疾病研究所获批国家药品监督管理局“细胞和基因治疗药物病毒载体技术研究与评价重点实验室”。本重点实 验室是由中国科学院深圳先进技术研究院、深圳市药品检验研究院和 中国科学院广州生物医药与健康研究院共同建设。基于病毒载体的细 胞和基因治疗（Viral Vectors mediated Cell and Gene Therapy,VVCGT）是CGT的主体。由于制备复杂、成本昂贵、技术更迭快、 研发门槛和个性化程度高，国际上也缺乏用于评估病毒制剂效力、全性的标准化分析方法，使其成为公认的行业发展瓶颈和监管难题。 本实验室的成立将抓住粤港澳大湾区和中国特色社会主义先行示范区 “双区驱动”的建设机遇，充分整合粤港澳大湾区细胞和基因治疗药 物研究优势团队的研究力量，建成具有国际影响的人才培养和技术研 发高地，为细胞基因治疗药品监管开拓技术前线、守住安全底线做出贡献。”。

定位与建设目标

本重点实验室团队融合各相关学科的研究手段、策略和基本原 理，基于跨物种转基因动物和多模态数据分析处理等平台，围绕基于VVCGT药物发展和监管所需，优先完成国家药监局委托的研究课题 或项目；开展VVCGT方向监管和行业发展需要的自主研究；针对企 业遇到的瓶颈，实验室独立或联合学术界通过前沿性研发，解除行业 痛点；与药监系统和企业合作，把最新成果通过技术培训尽快推广应 用。通过建立引领性的分析质控技术、药物安全性和有效性评价标准，助力细胞基因治疗监管体系的建立，促进产业从跟跑、并跑到领 跑。我们的目标是把实验室建成：1）设备齐全、管理完善的 VVCGT评价和监管技术的研发平台；2）人才汇集和培养、国内外学术交流基地；3）推动科技成果转移转化、与生物医药企业共享开放 的创新载体。助力我国更科学、高效、权威的VVCGT药品监管体系的建立，促进我国CGT产业的全面发展，在该类药品监管的科学化、法治化、国际化和现代化中发挥重要作用。

重点研究方向

本实验室围绕VVCGT发展和监管所需，融合各相关学科的研究手段、策略和基本原理进行前沿引领性技术研发，提高为药品监管工作服务 的技术支撑能力。主要包括VVCGT药物的:1）病毒载体技术研究；2）质控和监管新技术方法研究；3）安全性和有效性评价体系研究；4）研 究成果转移转化；5）质控监管标准制修订。